臨床試験 - 軟部腫瘍
jRCT2071220074 NCT05309668
2023.09.28 カテゴリー：軟部腫瘍
試験名：
症候性かつ手術不能なPNを有する1歳以上7歳未満の小児のNF1患者を対象としたセルメチニブ顆粒剤の薬物動態、安全性及び有効性評価試験（SPRINKLE）
| 対象疾患 | 神経線維腫症1型（NF1） | 薬剤名 | セルメチニブ |
|---|---|---|---|
| 試験フェーズ | Phase 1/2 | 募集状況 | 募集中 |
| 試験ID | jRCT2071220074 NCT05309668 | 作用機序 | MEK 1/2阻害薬 |
| 投与経路 | 経口 | 試験の種類 | 企業治験 |
| 実施主体 | アレクシオンファーマ合同会社 | 試験実施施設 | 名古屋大学医学部附属病院 国立成育医療研究センター 大分大学医学部附属病院 |
| 症例数 | 6 | ランダム化 | No |
| 盲検化 | オープン | 対照 | 単群 |
| 試験開始 | 2022年10月1日 | 試験組入終了予定 | ₋ |
| 募集状況 | 募集中 | 進捗 | ₋ |
| 年齢 | 1歳以上7歳未満 | 性別 | 男女両方 |
| PS | ₋ | おもな組み入れ基準 | ・治験登録時（同意説明文書署名日）に、1歳以上7歳未満の男女 ・症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN）を有するNF1と診断された方 ・一方向測定で3 cm以上の測定可能な PN病変で、 3枚以上の画像スライスで認められ適度に明確な輪郭があるものを 1つ以上有する方。PNの切除術を既に受けている方については、PNが完全に切除されておらず、かつ測定可能であれば、組入れ可 ・治験登録時（同意説明文書署名日）のBSAが0.4 m²以上1.09 m²以下である方 |
| お問い合わせ先 | アレクシオンファーマ合同会社 電子メールアドレス：SPRINKLE@alexion.com |
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